GF – O Governo Federal viabilizou, na rede pública de saúde, as primeiras aplicações do zolgensma, medicamento de altíssimo custo utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS). Duas bebês, com menos de seis meses de vida, receberam a terapia simultaneamente na quarta-feira, 14 de maio, no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE).
ALTO CUSTO — O zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. O fornecimento gratuito no SUS foi possível graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante.
O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O acordo realizado estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, o que garantiu ao Brasil o menor preço lista do mundo.
HISTÓRICO — Durante visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou o momento como um marco para a saúde pública no país. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, disse o ministro.
INDICAÇÃO — O medicamento é indicado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. As duas bebês atendidas foram priorizadas por estarem próximas do limite de idade para receber a infusão e por cumprirem todos os critérios clínicos previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.
— É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente (Milena Brito – Mãe de bebê que recebeu a infusão de zolgensma em Brasília)
Em tempo:
O Zolgensma é um remédio feito para tratar crianças pequenas com AME (Atrofia Muscular Espinhal), uma doença genética grave que faz os músculos ficarem cada vez mais fracos.
Essa doença pode dificultar coisas básicas como engolir, sentar, respirar e até viver muitos anos. O Zolgensma age diretamente no gene que causa o problema, corrigindo o defeito que provoca a AME.
O tratamento é feito com uma única dose, aplicada na veia da criança. Ele é considerado um dos remédios mais caros do mundo — custa cerca de R$ 7 milhões — mas pode mudar completamente a vida da criança, dando a ela a chance de se desenvolver melhor e viver mais.
O SUS começou a aplicar esse remédio gratuitamente em algumas crianças no Brasil.
